Investigadora do CHRC presente em Düsseldorf na reunião anual do projeto SIMPATHIC, projeto financiado pelo Horizonte Europa
Decorreu em Düsseldorf a reunião anual do consórcio SIMPATHIC, na qual esteve presente Sofia de Oliveira Martins, membro integrado do CHRC e investigadora principal do projeto a nível nacional. Esta reunião permitiu aos membros dos grupos de trabalho dos 22 parceiros internacionais do consórcio acompanharem os avanços alcançados, bem como partilhar os desafios emergentes, e definir metas e estratégias para os próximos meses.
SIMPATHIC é a abreviatura que descreve o propósito inovador do projeto: “Accelerating drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders by exploiting SIMilarities in clinical and molecular PATHology”.
A novidade desta abordagem é a forma como se dá ênfase à perspetiva do doente desde o início, uma abordagem colaborativa global relacionando 9 diferentes doenças neurológicas raras, e totalmente focada na investigação translacional que se inicia no estudo da história natural da doença, passando pela definição dos mecanismos moleculares recorrendo a células pluripotentes induzidas derivadas dos próprios doentes, a realização de ensaios clínicos para recolha de evidência clinica, e terminando com a proposta de novas soluções regulamentares visando o ganho de tempo para a aprovação do reposicionamento de medicamentos existentes para novas indicações para doenças raras ou ultra-raras, sem opções terapêuticas aprovadas, e o seu eventual financiamento.
O projeto tem uma duração de cinco anos, estando a iniciar o seu segundo ano de atividade.Decorreu em Düsseldorf a reunião anual do consórcio SIMPATHIC, na qual esteve presente Sofia de Oliveira Martins, membro integrado do CHRC e investigadora principal do projeto a nível nacional. Esta reunião permitiu aos membros dos grupos de trabalho dos 22 parceiros internacionais do consórcio acompanharem os avanços alcançados, bem como partilhar os desafios emergentes, e definir metas e estratégias para os próximos meses.
SIMPATHIC é a abreviatura que descreve o propósito inovador do projeto: “Accelerating drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders by exploiting SIMilarities in clinical and molecular PATHology”.
A novidade desta abordagem é a forma como se dá ênfase à perspetiva do doente desde o início, uma abordagem colaborativa global relacionando 9 diferentes doenças neurológicas raras, e totalmente focada na investigação translacional que se inicia no estudo da história natural da doença, passando pela definição dos mecanismos moleculares recorrendo a células pluripotentes induzidas derivadas dos próprios doentes, a realização de ensaios clínicos para recolha de evidência clinica, e terminando com a proposta de novas soluções regulamentares visando o ganho de tempo para a aprovação do reposicionamento de medicamentos existentes para novas indicações para doenças raras ou ultra-raras, sem opções terapêuticas aprovadas, e o seu eventual financiamento.
O projeto tem uma duração de cinco anos, estando a iniciar o seu segundo ano de atividade.